纖毛病是細胞上一種叫做“纖毛”的結構發生功能障礙所導致的疾病，其臨床表現有多囊腎、進行性失明和耳聾、智障、內臟倒位（如心臟位于身體右側）、多指，以及肥胖、糖尿病等。研究纖毛發生的調控機制有助于認識纖毛病的發病機理。中國科學院上海生命科學研究院生物化學與細胞生物學研究所的科學家揭示了一種由小RNA調控纖毛發生的機制，相關研究成果6月10日在國際權威學術期刊《自然-細胞生物學》提前在線發表。

纖毛是突出于細胞表面的一種長度為幾到十幾微米的富含微管的毛發狀結構，在單細胞的原生動物中就已經出現，并廣泛存在于包括人類在內的高等動物的幾乎所有類型細胞中。纖毛可以大致分為靜止的“初級纖毛”和能夠擺動的“動纖毛”這兩類。前者好比細胞伸出的天線，能夠感知外界的環境和信號，以便細胞做出恰當的反應；后者則可以使細胞運動或使胞外液體發生流動。比如，大量的動纖毛存在于高等動物氣管和腦室的細胞中，行使排除痰液或驅動腦脊液流動的功能，而精子的鞭毛則是一種超長的動纖毛。已有的研究表明，纖毛的發生首先需要由中心粒在細胞表面形成“基體”，以便微管這種細胞骨架的定向生長；此外，另一種細胞骨架--微絲的某種變化對纖毛發生也很重要。小RNA則是近年來發現的一類能調節細胞內蛋白質表達水平的核糖核酸。

生化與細胞所朱學良研究組的研究生曹景利、沈義棟和副研究員鄢秀敏等發現，一種叫做miR-129-3p的小RNA能夠通過促進基體的形成和抑制分枝狀微絲而誘導初級纖毛的發生。機理研究表明，在培養的哺乳動物細胞中，miR-129-3p可同時抑制四個調節分枝狀微絲的蛋白質和一個抑制基體形成的蛋白質。在小鼠中，miR-129-3p在富含初級纖毛的腦、視網膜、腎臟等組織中高表達。在模式生物斑馬魚中抑制這個小RNA會引起斑馬魚身體彎曲、心包囊水腫、內臟左右不對稱性紊亂等典型的纖毛病病征，纖毛的長度和數目也明顯減少，證明miR-129-3p通過調控纖毛發生而影響生物體的發育過程。這些結果不僅揭示小RNA可以調控初級纖毛的發生，還提示miR-129-3p的突變可能也是人類纖毛病的病因之一。而且，相關的研究發現在纖毛病的檢測和治療方面也具有潛在的應用價值。

該研究獲得了國家科技部、國家自然科學基金委和中國科學院的經費支持。